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Erbkrankheiten sind die Folge von Mutationen im menschlichen Genom. Doch was kann man dagegen tun? Eine Möglichkeit liegt darin, mit kleinen, chemisch veränderten DNA Stücken solche Mutationen während der Transkription verschwinden zu lassen. Die Wirkungsweise und die dazu notwendigen chemischen Veränderungen der kleinen DNA Stücke wird am Beispiel verschiedener neuromuskulärer Erbkrankheiten aufgezeigt.
